基于细胞外囊泡（外泌体）的药物设计递送平台的研发与产业化

本项目围绕天然外泌体和工程外泌体展开，旨在通过深化外泌体生物学的研究，开发精准靶向小核酸的功能性递送平台。目前，公司通过自主研发的递送技术，实现了高效的小核酸装载，并在多种体送模型中促进内涵体逃逸，成功实现多种细胞的小核酸功能性递送，发挥基因调节功能，抑制癌细胞生长。在这一成果的基础上，公司积极展开体内药理药效实验并拓展多种组织靶向尝试，以建设多适应症核心管线，同时布局小核酸相关的新方法开发和国际专利的布局，锁定大规模外泌体-干扰小核酸分离纯化工艺，为后续临床申报做好准备。
目前，唯思尔康已投入4000万元，建成了2200平研发中心，建立了分离纯化工艺开发平台，已完成一期平台建设并持续升级，建立了外泌体分离纯化分析鉴定标准流程，对生产的外泌体进行生产批次稳定性分析，确保外泌体的稳定提纯和多批次的高质量产出。已筛选并修饰外泌体特异性支架蛋白，重点开发外泌体特异性生物标志物，实现了内部载体优化，在外泌体膜内外进行高浓度药物装载，已突破专利壁垒，其优异性质全面*行业*高水平。经多次测试筛选，*终采用了冻干剂型设计，通过对回收率和稳定性的分析，实现长期稳定保存。