说到代谢疾病,首先想到的就是糖尿病,围绕糖尿病,药企、械企、投资机构倾注了大量资源,从药品如GLP-1到器械如CGM以及各类针对糖尿病管理的数字疗法在此热潮下应运而生。诚然,作为全球*大代谢疾病,糖尿病值得如此投入,但身为第二大代谢疾病的高尿酸血症及痛风,已经10年没有新药了。
据弗若斯特沙利文数据显示,2020年全球高尿酸血症和痛风患病人数合计超过11亿,中国患者也已经超过2亿,预计将在2024年分别达到11.3亿和2.6亿人口。高尿酸血症和痛风大有加入“三高”成为“四高”的趋势。
随着全球患者规模的不断增长,对应药物的市场规模也将持续增大。目前,痛风无法完全治愈,在急性发作期后,需要长期依靠药物来抑制尿酸生成或促进尿酸排泄达到降低患者血尿酸的目的。然而,这个数亿患者的治疗需求却远未被满足。
安全,痛风药的阿喀琉斯之踵
国内最新一款痛风药非布司他获批上市的时间,已经是10年前的2013年,且目前已经上市的几款痛风药几乎都存在副作用及疗效欠佳的问题。
据《中国高尿酸血症与痛风诊疗指南》,目前对于复发性急性/慢性痛风的一线治疗药物为黄嘌呤氧化酶抑制剂(XOI)和尿酸盐转运蛋白1抑制剂(URAT1)。前者的代表是别嘌醇、非布司他和托匹司他,后者的代表是丙磺舒、苯溴马隆、雷西纳德和多替诺雷。
XOI类药物一直以来存在疗效不佳的问题,约有40%~60%的患者在服药后无法有效控制尿酸水平且存在安全性问题。早在2017年,FDA就已发布过关于非布司他的安全性警示信息,之后在2019年,FDA又要求在药品说明书中加黑框警告,有增加心血管死亡风险,存在痛风发作、肝毒性和严重皮肤过敏的风险。
URAT1类药物的副作用也为人诟病。如丙磺舒会增加肾结石和肾脏疾病的风险;赛诺










