NFS-01

NFS-01为一种AAV2基因药物，用于治疗ND4基因突变引起的Leber
's遗传性视神经病变，该病是一种可导致严重视力损伤的退行性疾病，迄今全球尚无有效治疗方法。该疗法采用安全性高的玻璃体内注射方式递送药物修复损伤基因，一针治疗，长期有效。