复发难治白血病创新药IM19的研发

IM19将可用于复发白血病和非霍奇金淋巴瘤的治疗，这两类疾病在我国每年新发人数约10-20万人，已患病处于存活期的患者则超过500万人。尤其突出的问题是，白血病在儿童人群中发病率较高，是儿童肿瘤死亡率的*。IM19有望大幅度改善这个群体的疗效和生存期，产生重大而深远的临床意义和社会价值。与IM19性能类似的美国在研产品预计2017年上市，治疗费用预测为60万美元每人，市场规模超过千亿。
用于复发难治白血病的候选创新药IM19，是基于企业自主研发的CAR-T技术平台打造的*个治疗产品。CAR-T技术核心是利用基因工程的方法对人体免疫T细胞进行改造，使后者能够特异性识别并杀死癌细胞。我们的新一代CAR-T技术平台，解决了GMP级慢病毒大规模高纯度制备、T细胞批间差较大、CAR体内检测方法学建立等业内难题，成功制备出疗效更好、质量更稳定的个体化细胞制品，并得到了临床验证。
此外，基于新一代CAR-T技术平台的IM19，相比美国技术大幅降低了成本，预计甚*将会显著低于目前我国白血病患者接受异体骨髓移植的治疗费用，让更多的病人受益，同时避免被国外医药巨头攫取暴利。