10月30日，Sarepta Therapeutics公布全球*治疗杜氏肌营养不良症（DMO）的一次性基因疗法Elevidys三期验证性临床EMBARK（SRP-9001-301研究）的初步数据，该研究没有到达NSAA评分（北极星动态评估，运动功能测量指标）主要临床终点。
今年6月，Elevidys通过FDA批准上市，用于4-5岁、可独立行走的杜氏肌营养不良症（DMD）儿童（在外显子8和/或外显子9上存在缺失突变的DMD儿童中禁用）。随后，这款定价为320万美元（约合人民币 2341 万元）一针的新药迅速跻身上榜，成为了当前全世界第二贵的药。
不过，根据当时的资料来看，Sarepta 一开始的目标是将Elevidys的使用人群定在全年龄段，而FDA加速批准却将其圈定在4-5岁的儿童中。此次实验，一是为了确认Elevidys的临床有益，其次便是尝试与FDA协商以扩大适用人群。据Elevidys随后在公开信内的回应，他们希望率先将年龄扩展至4-7岁，未来在疾病阶段、抗体情况、基因突变类型等方面继续扩展适应症。
到达所有关键次要终点
DMD是常见的X连锁隐性遗传性肌肉变性疾病，在男性新生儿中的发病率约为1/3500。通过基因检测，93.1%的患者具有遗传学病因，为早期的基因治疗奠定基础。由于基因突变，患者肌肉组织缺少抗肌萎缩蛋白，致使肌肉无力并渐进性肌肉损失。大多数患儿在12岁时都无法行走，并会在30岁左右死亡。
Elevidys获批之前，DMD在临床上主要以对症治疗以及支持治疗为主，例如激素和激素代替疗法等。但是这些疗法需要长期给药，只能缓解疾病症状，不能针对疾病根源。
Elevidys是一种基因替代疗法，由罗氏与Sarepta 合作开发。Elevidys通过在肌肉组织中定向产生抗肌
